Séance d'écoute des patients de la FDA pour MAPT FTD

Cure MAPT FTD : séance d'écoute des patients de la FDA

Le 23 mai 2025, des membres de la communauté de patients du MAPT FTD ont organisé une séance d'écoute des patients avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La communauté MAPT FTD a demandé cette séance d'écoute pour les patients afin d'éduquer et de sensibiliser l'Agence aux variations génétiques MAPT autosomiques dominantes de la DFT, à la fois en fournissant un aperçu scientifique et en partageant l'expérience vécue des patients et des soignants atteints de DFT MAPT. En outre, l'organisation a donné un aperçu des points de vue du groupe sur la participation aux essais, la volonté de prendre des risques et les considérations relatives à des résultats cliniquement significatifs, tout en soulignant les défis inhérents à la conduite d'études sur de plus petites populations dans le domaine des maladies rares.

Alors que de nombreuses familles MAPT ont participé activement autant que possible à des études de recherche longitudinales connexes, le cas échéant, il existe aucun essai clinique à venir visant spécifiquement à traiter le variant MAPT.

Dans le témoignage de ses patients et dans une lettre officielle soumise à la FDA, Cure MAPT FTD a présenté les principales conclusions et demandes suivantes de la FDA :‍

1. Élargir l'étiquetage des indications : Au fur et à mesure que les traitements applicables sont approuvés pour la maladie d'Alzheimer et d'autres tauopathies (par exemple, les thérapies ciblant le TAU, les thérapies géniques ou les thérapies ciblant la neuroinflammation), permettez aux promoteurs d'élargir l'étiquetage des indications pour inclure le MAPT FTD.
2. Utilisez les partenaires de soins : Encouragez les promoteurs à faciliter le consentement et la participation aux essais cliniques en intégrant les partenaires de soins au processus des essais cliniques.
3. Élargissez les essais ciblant le tau : Encourager les promoteurs à élargir les essais cliniques ciblant le TAU pour la maladie d'Alzheimer et d'autres tauopathies afin d'inclure les patients atteints de DFT MAPT et les porteurs de mutations asymptomatiques.
4. Réduire le placebo : Permettre l'utilisation des données d'histoire naturelle comme comparateur dans les essais cliniques afin de déterminer l'efficacité du traitement sans avoir besoin d'un groupe placebo ou d'une large population de patients.
5. Incluez les porteurs asymptomatiques de MAPT : Encouragez les promoteurs à inclure les porteurs asymptomatiques connus de la mutation MAPT dans les essais cliniques et l'étiquetage des médicaments, de la même manière que les personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer génétique sont incluses.
6. Tolérance au risque élevée : Les patients atteints de DFT MAPT et les porteurs asymptomatiques cherchent désespérément un remède et sont prêts à assumer des niveaux de risque modérés à élevés.
7. Symptômes prioritaires : En l'absence de traitement modifiant la maladie, encouragez les promoteurs à rechercher des possibilités de traiter les symptômes prioritaires.

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